脐带血是一种宝贵的医疗资源,已获得医学界的广泛认同,保留脐带血也成为人们津津乐道的话题。然而在大众心目中,脐带血似乎只能治疗血液疾病,甚至于将脐带血只同治疗白血病联系起来,陷入了片面的认识误区。我国现阶段的脐带血临床应用究竟能治疗什么病?脐带血未来发展又如何?始终是大家全面认识脐带血不得不正视的一个问题。

脐带血只能治白血病?它未来的用途可能让我们眼花缭乱-焦点中国网

脐带血的临床应用现状  以血液疾病为主

在全球范围内,脐带血已应用于多种疾病的治疗。据美国纽约血液中心(NYBC)统计,脐带血已用于80多种疾病的治疗。根据世界骨髓捐献者协会(WDMA)的统计数据,截止2017年2月,全球的脐带血应用已经超过47000例。

据不完全统计,目前我国脐带血应用例数已超过9000例。我国脐带血临床应用的依据是国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》,这部规范规定脐带血移植可以广泛应用于以血液疾病为主的11大类疾病的治疗,包括白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等、恶性肿瘤、部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等。我国大约有500万名血液病患者,这个数字还在以每年4万的趋势增长,作为造血干细胞重要来源的脐带血无疑为治疗血液疾病做出了巨大贡献。

脐带血的未来医疗价值  有望治疗更多病种

目前,全球开展的脐带血临床研究已不仅仅局限于血液疾病领域,脐带血在神经系统疾病、自身免疫性疾病等领域的应用前景同样可期。北京军区总医院附属八一儿童医院血液肿瘤科主任罗荣牡教授在2018年北京围产医学学术年会上分享了美国50余例正在开展的非血液疾病临床试验及其在整个脐带血临床研究中所占的比例,勾勒出脐带血未来医疗价值与发展的美好图景。

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1、遗传病基因疗法16.31%:人类免疫缺陷病毒(HIV)、镰状细胞、慢性肉芽肿性炎疾病(X性联性)、肾上腺脑白质营养不良、威斯科特·奥尔德里奇综合征、异染性脑白质退化症、重症综合性免疫缺陷等。

2、自身免疫性疾病12.23%:I型糖尿病、多发性硬化症、肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、克罗恩氏病、狼疮症、类风湿性关节炎、硬皮病等。

3、心脏和血管病变10.19%:骨筋膜室综合征(战地创伤)、局部缺血、局部缺血性心脏病、其他支持心脏直视手术、缺血性中风、人造血管生长、先天性缺陷、心肌梗死、心肌症、心脏修复、严重肢体缺血、左心发育不全综合征(HLHS)等。

4、神经系统病变9.17%:脊髓损伤、脑瘫、听力丧失(后天感觉神经性)、新生儿缺氧缺血性脑病(HIE)、自闭症等。

5、矫形2.4%:膝关节软骨修复、牙槽突裂、腭裂修复等。

6、其他3.6%:大疱性表皮松懈症、溶酶体贮积症、支气管肺发育异常(BPD)等。

我国脐带血的临床研究也方兴未艾,在“中国临床试验注册中心”注册的临床研究中,湖北医药学院附属太和医院利用脐带血治疗儿童脑性瘫痪和肝硬化,上海交通大学医学院附属新华医院利用脐带血静脉注射治疗重症遗传性皮肤病 ,广东省妇幼保健院利用脐带血自体输注治疗新生儿缺氧缺血性脑病,湖北省十堰市太和医院利用脐带血治疗亚急性期缺血性脑卒中,山东省济南市传染病医院利用脐带血治疗终末期肝病,天津市第一中心医院利用脐带血治疗难治性狼疮性肾炎,中国人民解放军北京军区总医院利用脐带血防治早产儿支气管肺发育不良等,这些研究推动了我国脐带血临床应用在非血液病领域开疆辟土,且有的已经取得了突破性进展。

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今年6月30日,在广州举行的第六届中国脐带血大会上,广东省妇幼保健院康复科主任常燕群发布了该院与韩国汉阳大学合作开展的自体脐带血治疗脑瘫临床Ⅰ期试验。这项试验已经完成对12例脑瘫患儿的自体脐带血输注,根据回院做评估的患儿情况以及家属的反馈,患儿在认知、运动、发音、互动等方面均有不同程度的进步。

此外,脐带血中除了造血干细胞,还有间充质干细胞、免疫细胞等多种细胞,拥有可用于细胞治疗而尚待开垦的大片处女地。如德克萨斯大学MD Anderson癌症中心的研究人员使用脐带血来源的NK细胞,设计成可特定靶向追捕肿瘤细胞的“精准武器”治疗癌症;中国人民解放军第105医院开展的脐带血CIK细胞用于治疗原发性肝癌和支气管肺癌等临床研究,无疑会进一步拓宽脐带血的应用范围。

除疾病治疗,脐带血由于保留了个人最原始的遗传信息,其出生后的相关重大疾病,可通过与该遗传信息进行比对,来推导疾病的发病原因,进而明确诊断和治疗,堪称脐带血的另一种独辟蹊径的妙用。

今天,脐带血不仅应用于儿童群体的疾病治疗,还越来越多的应用于成人疾病的治疗,保留脐带血也成为了一种全家都可受益的医疗选择。因此在考虑脐带血当下价值的同时,也应用长远的眼光看待脐带血,方能客观地收获对脐带血最全面的科学认知。